Ein Forschungsteam der ETH Zürich und des Kinderspitals Zürich kann mit einer neuen Methode Gen-Mutationen gezielt korrigieren. Die Wissenschaftler heilten Mäuse, die an einer vererbbaren Stoffwechselkrankheit litten, die auch Menschen betrifft.
Die Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie dürfte frischgebackenen Eltern ein Begriff sein: In der Schweiz wird jedes neugeborene Kind auf diese Erbkrankheit getestet. Ist es davon betroffen, muss es mit einer speziellen Diät ernährt werden. Ein Übermass an Phenylalanin verzögert die geistige und motorische Entwicklung. In schlimmen Fällen erleiden Betroffene massive geistige Behinderungen. In der Schweiz liegt die Phenylketonurie bei einer von 10'000 Geburten vor.
Die Ergebnisse des Forschungsteams um ETH-Professor Gerald Schwank sind soeben in der Fachzeitschrift «Nature Medicine» erschienen. Die Forschenden änderten in erwachsenen Mäusen gezielt die Abfolge der DNA-Bausteine des entsprechenden Gens. Dann waren die Mäuse geheilt.
«Dieser Ansatz hat ein hohes Potenzial für Anwendungen beim Menschen», sagt Schwank. Allerdings sei die vorliegende Studie erst ein Machbarkeitsbeweis. Klinische Studien müssten folgen, um die Wirksamkeit in anderen Tieren und dereinst auch im Menschen zu prüfen.
