Deux enfants sont décédés d'une insuffisance hépatique aiguë après avoir été traités par Zolgensma, un traitement de Novartis. C'est ce que confirme le groupe pharmaceutique vendredi. Les risques de cette thérapie de remplacement de gènes devraient donc, une fois de plus, être au centre de l'attention. Le groupe dans sa déclaration signale:
Zolgensma est autorisé pour le traitement de l'amyotrophie spinale, une maladie héréditaire rare qui, dans sa forme la plus grave, est souvent mortelle à l'âge de deux ans. Avec un prix d'environ deux millions de dollars américains (quasiment autant en francs), Zolgensma est également le traitement unique le plus cher au monde. L'entreprise précise dans un communiqué:
Les drames sont survenus en Russie et au Kazakhstan. Les deux patients avaient été traités quelques semaines après le traitement par Zolgensma avec des stéroïdes utilisés pour maîtriser les risques de sécurité. Il s'agit, selon Novartis, des premiers cas mortels d'insuffisance hépatique aiguë.
Zolgensma a été autorisé aux Etats-Unis en mai 2019 et est seulement la deuxième thérapie génique pour une maladie héréditaire à être approuvée par la FDA (L'administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments). Outre Zolgensma, il n'y a que deux autres médicaments de Biogen et de Roche qui ont été autorisés à ce jour pour le traitement de l'amyotrophie spinale.
La thérapie génique Zolgensma a régulièrement fait l'objet de discussions sur les risques potentiels pour la sécurité. Les deux décès pourraient à présent les relancer. (awp/jah)
