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Für viele Eltern ist die Stoffwechselkrankheit «Phenylketonurie» ein Begriff. Jedes neugeborene Kind in der Schweiz wird auf diese Erbkrankheit getestet. Betroffene müssen sich mit einer speziellen Diät ernähren, die möglichst wenig der Aminosäure Phenylalanin enthält. Weil der Körper der Betroffenen die Aminosäure nicht abbauen kann, führt zu viel davon zu eingeschränkter geistiger und motorischer Entwicklung, im schlimmsten Fall zu massiver geistiger Behinderung.
Ursache dieser Stoffwechselkrankheit ist ein mutiertes Gen, das den Bauplan für das Enzym namens Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) darstellt. Heilbar ist die Krankheit nicht.
Nun hat es ein Forschungsteam der ETH und des Kinderspitals Zürich geschafft, die Krankheit bei Mäusen zu heilen. Die Forscher änderten die Abfolge der DNA-Bausteine des entsprechenden Gens, wodurch die Mäuse das fehlende Enzym wieder herstellen konnten.
Laut ETH-Professor Gerald Schwank hat die Anwendung ein hohes Potenzial für Menschen. Zuerst müssen jedoch weitere Studien folgen, um die Wirksamkeit weiter zu testen. Stolz ist Schwank dennoch auf das Schaffen seines Forscherteams: «Das hat bisher noch niemand geschafft», so der Professor gegenüber ETH News. (ohe)
